美國人體“基因剪刀”抗癌試驗通過安全審查

美國國家衛(wèi)生研究院一個咨詢委員會21日批準了首個利用被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術來治療癌癥的人體臨床試驗，讓這種目前備受關注的生物醫(yī)學技術在美國距臨床試驗僅差美國食品和藥物管理局批準一步之遙。

　　美國國家衛(wèi)生研究院“重組DNA咨詢委員會”批準了這項由美國賓夕法尼亞大學提交的臨床試驗計劃。該委員會負責對在美國進行的基因療法臨床試驗進行安全及倫理審查。如果最終獲得批準，研究人員將招募18名現(xiàn)有治療方法已不起作用的黑素瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及肉瘤患者，在賓夕法尼亞大學、加利福尼亞大學舊金山分校以及得克薩斯大學MD安德森癌癥研究中心3個地點開展臨床試驗。

　　按計劃，研究人員將從患者身上提取免疫T細胞，利用一種無害病毒讓T細胞具有一種名為NY－ESO－1蛋白質(zhì)的受體。NY－ESO－1蛋白質(zhì)常存在于某些腫瘤細胞上，經(jīng)改造的T細胞在被輸入患者體內(nèi)后，就能識別表達NY－ESO－1蛋白質(zhì)的腫瘤細胞、對腫瘤細胞發(fā)起攻擊。

　　然而，受改造的T細胞不易增殖、存活時間不長。為延長T細胞存活時間、提高其殺滅癌細胞的效率，研究人員希望利用CRISPR技術，破壞一種名為PD－1蛋白質(zhì)的合成。這種位于T細胞表面的蛋白質(zhì)抑制T細胞發(fā)生免疫反應后的活性，而腫瘤細胞能夠激活PD－1蛋白質(zhì)來躲避T細胞的攻擊。此外，研究人員還打算敲除編碼T細胞表面其他兩種主要蛋白質(zhì)受體的基因，讓T細胞經(jīng)改造獲得的NY－ESO－1蛋白質(zhì)受體更有效。

　　CRISPR技術誕生至今只有4年時間，是生物醫(yī)學史上第一種可高效修改基因組的工具，具有精確、成本低以及操作簡便等特點�；�于CRISPR展現(xiàn)出的巨大能力，美國《科學》雜志在2012年和2013年兩次把它評為十大突破，2015年更是把它選為“年度頭號突破”。（記者林小春）