四川大學(xué)開展世界首例CRISPR療法人體試驗(yàn)

四川大學(xué)華西醫(yī)院腫瘤科主任盧鈾帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)近日開展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術(shù)人類臨床試驗(yàn)：他們從一位轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者血液中提取免疫細(xì)胞，對(duì)其進(jìn)行基因修改后再注入患者體內(nèi)。

用其他基因編輯技術(shù)開展的早期臨床試驗(yàn)已經(jīng)表現(xiàn)出很好的療效，而引入CRISPR技術(shù)，會(huì)讓治療變得更加簡(jiǎn)單高效。據(jù)《自然》雜志網(wǎng)站16日?qǐng)?bào)道，盧鈾這次的試驗(yàn)已經(jīng)于今年7月獲得醫(yī)院倫理團(tuán)評(píng)審?fù)ㄟ^。本計(jì)劃8月就向病人注射經(jīng)過CRISPR基因編輯的細(xì)胞，但因培養(yǎng)和擴(kuò)增細(xì)胞比預(yù)期所用時(shí)間延長(zhǎng)，試驗(yàn)不得不推遲到10月28日。

他們利用CRISPR技術(shù)讓免疫細(xì)胞中負(fù)責(zé)編碼PD-1蛋白的基因失去活性，然后在實(shí)驗(yàn)室對(duì)編輯過的細(xì)胞培養(yǎng)擴(kuò)增，達(dá)到一定數(shù)量后再重新注入患者體內(nèi)。PD-1蛋白能阻止免疫細(xì)胞產(chǎn)生應(yīng)答反應(yīng)，癌癥細(xì)胞充分利用了PD-1的這一功能特性，不斷在體內(nèi)繁殖擴(kuò)散。盧鈾希望，經(jīng)過修改后不再含有PD0-1蛋白的細(xì)胞能治好患者的肺癌。

盧鈾表示，試驗(yàn)進(jìn)展順利，他們很快會(huì)對(duì)患者進(jìn)行第二次注射，但因簽有保密協(xié)議，他拒絕透露更多細(xì)節(jié)。整個(gè)試驗(yàn)計(jì)劃有10人參加，每個(gè)病人根據(jù)病情會(huì)分別接受兩次、三次或四次注射。研究人員會(huì)在注射之后的6個(gè)月內(nèi)關(guān)注參與患者是否出現(xiàn)嚴(yán)重副作用，6個(gè)月后再評(píng)估該療法的效果。

美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)專家卡爾·朱恩表示，CRISPR很有可能加速全世界競(jìng)相開展基因編輯療法的人類臨床試驗(yàn)。（記者聶翠蓉）