2017年6月10日、11日，第二屆中國臨床研究質(zhì)量管理（GCP）暨創(chuàng)新藥研發(fā)大會”在山東省煙臺市召開。多位國內(nèi)臨床領(lǐng)域?qū)＜覒?yīng)邀出席此次會議并做了精彩生動的學(xué)術(shù)報告。在會議上，與會專家分享了他們在各自研究領(lǐng)域的臨床管理經(jīng)驗和獨到見解，不僅為與會來賓提供了學(xué)術(shù)交流的機(jī)會，更為他們提供了一場豐盛而難忘的饕餮盛宴。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會（以下簡稱“藥促會”）為各位看官整理并精選了本次大會部分臨床研究專家的獨到見解。

王擁軍：國際多中心臨床試驗管理

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院常務(wù)副院長王擁軍在報告中詳細(xì)介紹了他參與領(lǐng)導(dǎo)完成的“蘇格拉底”國際多中心臨床研究的試驗的發(fā)起設(shè)計、組織管理、實施體系等多方面的經(jīng)驗。

抗血小板治療一直是腦血管病急性期和二級預(yù)防的基本藥物，但是由于證據(jù)的原因，多少年來急性腦血管病指南只推薦阿司匹林，是否能夠使用更新、更強(qiáng)效的抗血小板藥物一直是腦血管病專家致力探索的領(lǐng)域。以快速作用的抗血小板藥物P2Y12抑制劑替格瑞洛與阿司匹林在預(yù)防缺血復(fù)發(fā)方面的作用比較為目標(biāo)，蘇格拉底研究國際專家組對該試驗進(jìn)行了臨床探索性研究的試驗設(shè)計。該研究以急性缺血性卒中或高危TIA人群為受試者，主要結(jié)局為首次卒中、心肌梗死或死亡。蘇格拉底研究是在全球21個國家和地區(qū)完成的登記研究，全球共入組13199名患者，有1100多名患者來自中國大陸地區(qū)

作為一項優(yōu)效性設(shè)計的臨床研究，盡管由于替格瑞洛組與阿司匹林組在主要終點與次要終點方面均未達(dá)到明顯的統(tǒng)計學(xué)意義差異，蘇格拉底研究并未達(dá)到設(shè)計終點，但是亞洲人群亞組分析替格瑞洛仍然有減少主要終點事件的趨勢，這提示我們可能需要找到更為合適的劑量和人群，方能給患者帶來更多獲益。

此外蘇格拉底研究設(shè)立的由學(xué)術(shù)委員會、執(zhí)行委員會、數(shù)據(jù)管理委員會、臨床事件仲裁委員會和國家研究負(fù)責(zé)人組成的嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床試驗組織管理結(jié)構(gòu)和對研究者在國際多中心臨床試驗中應(yīng)履行職責(zé)的明確規(guī)定，為我國臨床機(jī)構(gòu)獨立領(lǐng)導(dǎo)國際多中心臨床研究提供了重要的經(jīng)驗借鑒。

同時，王擁軍副院長也總結(jié)了中國現(xiàn)階段臨床試驗所面臨的主要問題：第一、國際化藥物都是全球注冊試驗同步，而幾乎看不到中國的申報方啟動多國同步的臨床試驗，也未見設(shè)立國際化的醫(yī)學(xué)部。第二、國內(nèi)臨床試驗機(jī)構(gòu)（GCP基地）水平參差不齊，臨床試驗設(shè)計仍然是最大的短板，項目管理流程有待改進(jìn)。他呼吁政府在制定臨床試驗管理政策時應(yīng)考慮政策的國際化導(dǎo)向，以國際化眼界制定國際化標(biāo)準(zhǔn)和審評流程，以促進(jìn)我國臨床試驗的國際化進(jìn)程。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院常務(wù)副院長王擁軍

石遠(yuǎn)凱：抗腫瘤藥物臨床研究發(fā)展趨勢

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長石遠(yuǎn)凱在他的報告中介紹了抗腫瘤藥物臨床研究概要以及抗腫瘤藥物臨床研究進(jìn)展。石遠(yuǎn)凱副院長認(rèn)為，藥物療效、質(zhì)量、劑量以及安全性是臨床研究的主要關(guān)注點。以前我國抗腫瘤藥物臨床研究主要集中在分子靶向藥物，但是目前單抗治療藥物研發(fā)正在興起。截止2017年1月，有15個重組抗CD20人鼠嵌合單克隆抗體申報臨床試驗，12個被批準(zhǔn)臨床試驗；18個EGFR單抗（包含全人源、人源化、嵌合）申報臨床試驗，14個被批準(zhǔn)臨床試驗；27個VEGF單抗申報臨床試驗，16個被批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗。

石遠(yuǎn)凱副院長認(rèn)為當(dāng)前應(yīng)亟待提高企業(yè)、研究者、倫理委員會、監(jiān)察員、審評者、核查者等各方能力，培育并建立藥物臨床研究和評價的良好生態(tài)環(huán)境。研究者應(yīng)加強(qiáng)與藥品監(jiān)管部門的溝通交流，關(guān)注藥物臨床研發(fā)全過程動態(tài)監(jiān)管，是保障受試者安全、藥物科學(xué)研發(fā)、推動有臨床需求新藥上市的有效手段。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長石遠(yuǎn)凱

霍勇：中國心血管藥物多中心臨床研究方案設(shè)計

中國心血管健康聯(lián)盟副主席、北京大學(xué)第一醫(yī)院心內(nèi)科及心臟中心霍勇主任在他的報告中分享了如何進(jìn)行臨床研究方案的設(shè)計�；粲轮魅沃赋�，干預(yù)研究的基本設(shè)計包括①假說：研究目的；②干預(yù)手段：藥物；③干預(yù)人群和樣本量：實驗和對照的差別；④主要終點和觀察時間：終點事件數(shù)。并且以依那普利葉酸片、阿托伐他汀、比伐盧丁和瑞舒伐他汀為例，介紹了對于不同實驗?zāi)康膽?yīng)如何設(shè)計臨床試驗。

霍勇主任帶領(lǐng)團(tuán)隊開展的中國腦卒中一級預(yù)防研究（CSPPT），是迄今我國研究者遵照國際隨機(jī)、雙盲對照標(biāo)準(zhǔn)開展的最大樣本量的一級預(yù)防研究，旨在探討依那普利葉酸片（簡稱依葉片）在高血壓人群中應(yīng)用對初發(fā)腦卒中的影響。該研究對20702例無腦卒中和心肌梗死病史的成年高血壓患者進(jìn)行了長達(dá)4年半的干預(yù)和跟蹤，為中國特色的腦卒中防控提供了確鑿的證據(jù)，也為我國開展大樣本量循證醫(yī)學(xué)研究提供了可資借鑒的設(shè)計藍(lán)本�；粲轮魅握J(rèn)為，我們應(yīng)當(dāng)正視我國冠心病、腦卒中死亡率高于歐美國家的事實。臨床研究作為藥物研發(fā)的最重要階段，研究短板極大的制約了中國藥物研發(fā)的進(jìn)程。從預(yù)防到救治，同樣需要大規(guī)模的臨床研究，因此臨床研究面臨很大挑戰(zhàn)。作為臨床醫(yī)生，更應(yīng)當(dāng)銳意進(jìn)取，這樣才能幫助企業(yè)和機(jī)構(gòu)研發(fā)出更好的藥物。

北京大學(xué)第一醫(yī)院心內(nèi)科及心臟中心主任霍勇

崔一民：“后備案”時代的重大變化和臨床機(jī)構(gòu)及企業(yè)的應(yīng)對措施

中國抗血栓藥物治療聯(lián)盟理事長、北京大學(xué)第一醫(yī)院臨床試驗中心崔一民主任著重對實施臨床試驗機(jī)構(gòu)備案制，臨床機(jī)構(gòu)和企業(yè)應(yīng)如何順應(yīng)改革，提出了自己的思路。

他認(rèn)為，臨床試驗機(jī)構(gòu)在向臨床試驗中心過渡時，應(yīng)服務(wù)與管理并重，而不能一味按照以往思路，只重視管理，不重視服務(wù)。在服務(wù)上，應(yīng)搭建高質(zhì)量的臨床試驗支撐平臺，為臨床研究者提供全方位的服務(wù)。在管理上，應(yīng)促進(jìn)臨床試驗規(guī)范化。只有這樣，才能為我國創(chuàng)新藥的研發(fā)培養(yǎng)出一支國際化、專業(yè)化、職業(yè)化的臨床評價隊伍。

同時，崔一民主任也為企業(yè)提供了幾點建議。首先企業(yè)應(yīng)真正擔(dān)當(dāng)起對所研發(fā)藥物的責(zé)任，具備篩選優(yōu)質(zhì)臨床試驗中心的能力，提高試驗方案設(shè)計或者方案評估的能力。此外，企業(yè)應(yīng)在開展臨床試驗前，參與臨床試驗方案初稿的擬定，積極與審評機(jī)構(gòu)溝通，根據(jù)藥物特性和審評要求修改確定臨床試驗方案。最后，企業(yè)在臨床試驗過程中，應(yīng)加強(qiáng)監(jiān)查和稽查，及時發(fā)現(xiàn)問題，提高臨床試驗的真實性、數(shù)據(jù)的完整性。

北京大學(xué)第一醫(yī)院臨床試驗中心主任崔一民

探索信息化技術(shù)在未來臨床試驗中的應(yīng)用和重要性

軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬醫(yī)院GCP機(jī)構(gòu)副主任兼辦公室主任劉澤源提出I期臨床試驗管理要高度重視如下4個方面的工作：①志愿者全過程管理可審核；②試驗藥物全流程管理；③樣本采集、分離、使用條碼化，時間點嚴(yán)格控制；④文件/數(shù)據(jù)質(zhì)量控制狀態(tài)，隨時處于審閱和稽查狀態(tài)。劉主任向與會嘉賓介紹了他們創(chuàng)建的《臨床研究志愿者數(shù)據(jù)庫》，該數(shù)據(jù)庫具有可提高試驗效率，節(jié)約試驗篩查成本等優(yōu)勢，已在多家醫(yī)院推廣和使用。據(jù)悉該數(shù)據(jù)庫是目前重大新藥創(chuàng)制唯一支持的數(shù)據(jù)庫，用以保障臨床試驗數(shù)據(jù)的真實性。

劉主任認(rèn)為，未來臨床試驗信息化系統(tǒng)應(yīng)該具有個性化、一體化、流程化、可擴(kuò)展性（云服務(wù)）、eCRF自動生成和驗證方案齊備等基本特性。臨床試驗方、申辦方和研究方要建立相互的評估體系：臨床試驗主要負(fù)責(zé)人應(yīng)該在項目管理上把好立項關(guān)，啟動關(guān)；申辦方是臨床質(zhì)量的第一責(zé)任人；研究者應(yīng)該專注把握好試驗質(zhì)量，將臨床試驗做好、做精。

軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬醫(yī)院GCP機(jī)構(gòu)副主任兼辦公室主任劉澤源

（注：此文系中國藥促會授權(quán)人民健康網(wǎng)轉(zhuǎn)載。）