11月27日，廣醫(yī)一院接收了一名特殊的病人——8歲的小女孩小雅（化名）。不久前，小雅因?yàn)榕苋ニ幍曩I“偉哥”而引發(fā)了公眾關(guān)注，對(duì)于患有肺動(dòng)脈高壓罕見病的小雅來說，“偉哥”就是她續(xù)命的藥。在白云山醫(yī)藥銷售公司的幫助下，小雅的媽媽帶著小雅找到了中國工程院院士鐘南山會(huì)診。

12月7日，完成復(fù)診的小雅和媽媽離開廣州回河南，這一次，與這對(duì)堅(jiān)強(qiáng)的母女一起啟航的是更多生的希望，未來幾年，在愛心藥企的守護(hù)下，小雅可以不再為用藥發(fā)愁。同一日，一場(chǎng)覆蓋面更廣的“愛心接力賽”在廣州繼續(xù)上演。在羊城肺動(dòng)脈高壓國際論壇上，白云山宣布將啟動(dòng)愛心援助項(xiàng)目，捐助100萬元金戈枸櫞酸西地那非片，幫助那些用藥困難的肺動(dòng)脈高壓患者。

肺動(dòng)脈高壓患者因肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇常呈藍(lán)紫色。橫亙?cè)谶@個(gè)群體求生道路上，正是確診難、用藥難、用藥貴的難關(guān)。

“關(guān)注小雅，關(guān)注肺動(dòng)脈高壓患者這樣一個(gè)群體，在他們孤立無援時(shí)伸出溫暖的手，這是我們這個(gè)社會(huì)應(yīng)有之義�！闭搲�上，鐘南山院士動(dòng)情地說。他呼吁政府、企業(yè)、公益組織等各界關(guān)注肺動(dòng)脈高壓患者。“我個(gè)人是支持‘偉哥類’進(jìn)入醫(yī)保的，讓更多患者吃得起藥�！�

文/陳澤云

一個(gè)靠“偉哥”續(xù)命的小女孩

4個(gè)月前，8歲的小雅怯生生地來到鄭州當(dāng)?shù)氐乃幍辏�指著店里擺放的“偉哥”對(duì)店員說：“叔叔，我要買這個(gè)�！�

店員疑惑地問：“誰讓你來買藥的？“

小雅壓低了低聲，回答說：“這種藥，可以治我的病�！�

小雅買藥的這段視頻引來無數(shù)熱心人的關(guān)注，也讓肺動(dòng)脈高壓這一少為人知的罕見病成了公眾關(guān)注熱點(diǎn)。

“肺動(dòng)脈高壓是由各種原因?qū)е路蝿?dòng)脈壓力進(jìn)行性升高，繼而引發(fā)右心室肥大、右心功能衰竭�！辩娔仙皆菏恐赋觯�肺動(dòng)脈高壓分為特發(fā)性（原發(fā)性）肺動(dòng)脈高壓和繼發(fā)性肺動(dòng)脈高壓，前者還沒有找到明確的病因，是罕見病，保守估計(jì)人群在3-5萬人左右，而繼發(fā)性肺動(dòng)脈高壓的誘因有很多，先心病是最常見的病因，此外還有肺栓塞、左心衰竭、瓣膜病、慢阻肺等誘發(fā)病因，患病人群更多。

肺動(dòng)脈高壓病人外表可能看似健全，但日常行動(dòng)卻不同程度受限，因長(zhǎng)期缺氧導(dǎo)致胸悶、氣短、紫紺、浮腫。

為何“偉哥”類的藥物會(huì)成為小雅的“救命藥”？鐘南山院士解釋道，目前針對(duì)肺動(dòng)脈高壓，主要有三種藥物，一種是前列腺素類藥物，一種叫磷酸二酯酶抑制劑，如“偉哥”類藥物，還有一種則是血管內(nèi)皮素受體拮抗劑，如波生坦、安立生坦等“坦類”靶向藥物。

其中，小雅前去藥店購買的“偉哥”西地那非適應(yīng)癥是用在治療男性勃起功能障礙，但臨床上發(fā)現(xiàn)該藥在治療特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓病人是有效的，可幫助病人緩解癥狀，降低肺動(dòng)脈壓，改善氣粗，咳血。且相對(duì)進(jìn)口藥物，價(jià)格更低�！拔鞯啬欠亲鳛樘匕l(fā)性肺動(dòng)脈高壓的一線口服藥物，治療費(fèi)用是目前所有肺動(dòng)脈高壓藥物里面最低廉的�！睆V州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院呼吸科主任醫(yī)師劉春麗教授說。

根據(jù)網(wǎng)上商城報(bào)價(jià)了解，比起動(dòng)輒一粒上百元的進(jìn)口藥，國產(chǎn)偉哥的性價(jià)比更好。如其中，首個(gè)國產(chǎn)偉哥白云山金戈25mg 1粒僅需十幾元，對(duì)于需自費(fèi)買藥的患者更加友好。

據(jù)小雅的媽媽介紹，小雅確診

肺動(dòng)脈高壓5年了，藥也已經(jīng)連續(xù)吃了5年。

剛開始，她給女兒買進(jìn)口藥吃，一盒就要近2萬元。一年后，因經(jīng)濟(jì)吃力，她決定讓小雅吃西地那非。西地那非原研藥1粒136元，小雅吃了一段時(shí)間，病情有所好轉(zhuǎn)，可以上二樓。半年后，她給小雅換了另一款“偉哥”類藥物，1粒要120多元。小雅媽媽說道，自小雅得病以來，整個(gè)家庭的支出已近50萬元。

一群“藍(lán)嘴唇”患者的艱難求生

在所有不幸的病患之中，小雅無疑又是“幸運(yùn)”的，她半年時(shí)間確診，如今，在白云山醫(yī)藥銷售公司的幫助下，小雅來到了廣州進(jìn)行治療，還見到了鐘南山院士。

來廣州之后，鐘南山團(tuán)隊(duì)為小雅做了一次全面的會(huì)診�！靶⊙努F(xiàn)在的肺動(dòng)脈壓雖然還是比較高，但有了藥物維持，已經(jīng)穩(wěn)定了，可以短距離步行、正常上學(xué)。現(xiàn)在進(jìn)行聯(lián)合用藥，看起來效果還可以，我們還在密切觀察中。若以后病情惡化，再考慮做肺移植�！辩娔仙皆菏勘硎�。

據(jù)估計(jì)，肺動(dòng)脈高壓患病率約為全球人口的1%，我國患者有近千萬，僅兩三萬人接受過治療。鐘南山表示，對(duì)于肺動(dòng)脈高壓患者，由于早期癥狀不明顯，只有運(yùn)動(dòng)能力變差、氣喘，不少患者嚴(yán)重時(shí)才去就診；病因過于復(fù)雜，涉及到很多�？�，一般的醫(yī)生確實(shí)很難診斷；發(fā)病率不高，以前不夠重視，醫(yī)護(hù)人員對(duì)它的認(rèn)知度也不夠。因此，該病存在誤診、漏診現(xiàn)狀。

而小雅的遭遇是患者群體求生的縮影，因無力吃高價(jià)進(jìn)口藥，很多患者轉(zhuǎn)而吃更為便宜的仿制藥。

鐘南山院士表示，在過去十年間，靶向藥物的發(fā)現(xiàn)和應(yīng)用直接改善了肺動(dòng)脈高壓患者的臨床治療，但進(jìn)口靶向藥物價(jià)格昂貴，在很多地區(qū)沒有進(jìn)入醫(yī)保，限制了其臨床應(yīng)用�！拔疫�是主張將西地那非納入醫(yī)保，因?yàn)槲鞯啬欠窍鄬?duì)來說，比其他藥便宜，作用經(jīng)過幾年的研究也可以肯定�！辩娔仙皆菏勘硎荆�“當(dāng)然，這需要更細(xì)致化的解決方案，如購買時(shí)要有醫(yī)生的明確診斷書，防止有非肺動(dòng)脈高壓患者鉆空子�！�

實(shí)際上，小雅來廣州的第二天，國家醫(yī)保目錄新增70個(gè)藥品，其中4個(gè)治療肺動(dòng)脈高壓的藥品首次納入醫(yī)保。

對(duì)于這個(gè)消息，不少肺動(dòng)脈高壓患者喜憂參半。喜的是，國家層面終于關(guān)注到了肺動(dòng)脈高壓患者這個(gè)群體，醫(yī)保為他們打開了一扇窗。憂的是，目前列入醫(yī)保的幾種藥品，價(jià)格仍然都很高�！安粌H我們，很多患者仍然是用不起的�！毙⊙艐寢尡硎�。

而更多患者負(fù)擔(dān)得起的“偉哥”，在國內(nèi)卻還沒解決適應(yīng)癥問題，這也成為了進(jìn)入醫(yī)保的一大阻礙。據(jù)悉，在美國等地，肺動(dòng)脈高壓早已列入“偉哥”類藥品的適應(yīng)癥。業(yè)內(nèi)人士稱，由于臨床投入大，且肺動(dòng)脈高壓發(fā)病率較低，因此藥企對(duì)于推動(dòng)新適應(yīng)癥的動(dòng)力并不足，需要政策引導(dǎo)傾斜。

一場(chǎng)“愛心接力”的守望相助

“最難的時(shí)候已經(jīng)過去了�！毙⊙诺膵寢屨f。在小雅剛確診的時(shí)候，自己一度心情崩潰。但為了小雅，她熬過來了。

“我長(zhǎng)大后要當(dāng)美術(shù)老師�！北M管身患疾病，雅并沒有被病魔擊垮，對(duì)于未來，成績(jī)良好的她有著美好的愿望。

“我們想通過一個(gè)個(gè)病患案例，探索出更多治療肺動(dòng)脈高壓的綜合治療手段，讓更多得病的患者，可以像正常人一樣維持生活，永遠(yuǎn)不要放棄希望�！辩娔仙皆菏勘硎�。

據(jù)悉，針對(duì)肺動(dòng)脈高壓，國內(nèi)的診療技術(shù)正在提升，如采用光學(xué)相干層析成像做肺小動(dòng)脈血栓檢測(cè)，同時(shí)，廣東地區(qū)也正在加快對(duì)丹參酮、川穹嗪等中藥研究。

而在社會(huì)各界的關(guān)注下，越來越多的力量已經(jīng)匯聚起來守護(hù)這個(gè)可愛的小女孩。今年9月，小雅去藥店買“偉哥”的視頻曝光，安立生坦的廠家承諾為小雅捐藥1年，金戈西地那非的廠家白云山也表示，將為小雅提供首期3年的藥品，這暫時(shí)解決了小雅的吃藥問題。

12月7日，為肺動(dòng)脈高壓病人貢獻(xiàn)更多福祉，白云山醫(yī)藥正式啟動(dòng)鐘南山基金會(huì)·白云山金戈肺動(dòng)脈高壓愛心援助項(xiàng)目。其中，白云山捐助100萬元金戈枸櫞酸西地那非，經(jīng)濟(jì)困難且適合于服用西地那非的肺動(dòng)脈高壓患者，向鐘南山基金會(huì)提交相關(guān)資料（身份證明、病歷或診斷書、醫(yī)生處方、曾購買西地那非的證明、低保證或特困證。征集郵箱：liangfengting@nanshaninstitute.com），通過審核后，可免費(fèi)獲得1年的金戈。

白云山醫(yī)藥銷售公司董事長(zhǎng)裴澤建介紹，近年來，作為首個(gè)國產(chǎn)偉哥的生產(chǎn)廠家，廣藥白云山一直在推動(dòng)西地那非在肺動(dòng)脈高壓方面的研究和臨床運(yùn)用。2017年，白云山與廣州呼吸健康研究院、病患公益組織共同發(fā)起白云山金戈愛心援助計(jì)劃，向已確診并符合服用枸櫞酸西地那非片的肺動(dòng)脈高壓患者贈(zèng)送金戈，助力“藍(lán)嘴唇”們重獲新生，今年5月該計(jì)劃再次援助126萬元金戈，據(jù)介紹，該計(jì)劃已精準(zhǔn)幫扶了近500名肺動(dòng)脈高壓患者。

“關(guān)注肺動(dòng)脈高壓患者，需要政府、企業(yè)、公益組織形成合力。政府層面對(duì)醫(yī)保開源節(jié)流，關(guān)注罕見病群體；企業(yè)承擔(dān)社會(huì)責(zé)任；公益組織搭建平臺(tái)，除了對(duì)急需治療的病人雪中送炭，還可以在社會(huì)喚起大家互相關(guān)心，互相幫助，互相支持的社會(huì)氛圍�！辩娔仙皆菏恐赋�。