英國劍橋大學(xué)科學(xué)家進(jìn)行了一項(xiàng)基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗(yàn)，10名罹患罕見炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結(jié)果顯示，其中9人幾乎痊愈，這表明新基因療法或能治愈危險(xiǎn)的炎癥疾病。相關(guān)研究論文2月1日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

　　遺傳性血管性水腫會(huì)導(dǎo)致人體組織突然出現(xiàn)腫脹，對(duì)面部或喉嚨等部位有影響。其癥狀類似于過敏反應(yīng)，但無法用抗過敏藥物治療�；颊甙l(fā)病時(shí)會(huì)極度痛苦，如果喉嚨堵塞，還可能導(dǎo)致窒息。

　　在最新試驗(yàn)中，10名病患接受了體內(nèi)給藥的新型基因療法。結(jié)果顯示，治療后的6個(gè)月，他們的腫脹發(fā)作次數(shù)下降了95%。之后的6個(gè)月到一年的時(shí)間里，9人沒有再出現(xiàn)腫脹發(fā)作。

　　研究團(tuán)隊(duì)表示，現(xiàn)有治療遺傳性血管性水腫的藥物，是通過阻斷肝臟產(chǎn)生的一種與炎癥有關(guān)的蛋白質(zhì)激肽釋放酶而發(fā)揮作用。新療法則通過包裹在脂質(zhì)納米顆粒內(nèi)的遺傳物質(zhì)來切割激肽釋放酶基因，肝細(xì)胞會(huì)吸收這些脂質(zhì)納米顆粒來發(fā)揮作用。

　　迄今為止，大多數(shù)基于CRISPR的基因療法都是在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行的“體外”編輯，即先將細(xì)胞從人體中取出，進(jìn)行編輯后再注入體內(nèi)，這是一個(gè)復(fù)雜且漫長的過程。而新基因療法則采用直接給藥的方式完成治療。患者只需服用一次，就能獲得如此好的療效，這一點(diǎn)非常吸引人。