為進(jìn)一步完善藥品供應(yīng)保障能力，滿足罕見病群體用藥需求，昨日，《北京市推動(dòng)罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》（以下簡(jiǎn)稱《實(shí)施方案》）正式向社會(huì)公開征求意見，時(shí)間為8月7日至8月13日。北京青年報(bào)記者了解到，《實(shí)施方案》擬通過建立罕見病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口、流通、使用全過程的“白名單”制度，建立提前評(píng)估工作機(jī)制，建立“保稅備貨”供應(yīng)保障制度等六方面措施探索多方聯(lián)動(dòng)、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障“北京模式”，推動(dòng)罕見病用藥從“人等藥”向“藥等人” 轉(zhuǎn)變。

　　建立罕見病臨床急需藥品進(jìn)口、流通、使用“白名單”

　　《實(shí)施方案》共提出六個(gè)方面主要建設(shè)任務(wù)。一是建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口、流通、使用全過程的“白名單”（醫(yī)療機(jī)構(gòu)、罕見病臨床急需藥品、藥品進(jìn)口企業(yè)三個(gè)“白名單”）制度，實(shí)現(xiàn)納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，由選定的藥品進(jìn)口企業(yè)保稅備貨，指定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)在國家批準(zhǔn)的數(shù)量范圍內(nèi)可根據(jù)臨床需求多次進(jìn)口使用，實(shí)現(xiàn)來源可查，去向可追，推動(dòng)由“人等藥”向“藥等人”的轉(zhuǎn)變。

　　二是建立提前評(píng)估工作機(jī)制，市衛(wèi)生健康委在國家衛(wèi)生健康委的指導(dǎo)下，對(duì)提出申請(qǐng)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)是否具備使用管理能力、藥品是否臨床急需、需求量是否合理等內(nèi)容進(jìn)行提前評(píng)估。

　　三是建立“保稅備貨”供應(yīng)保障制度，對(duì)于納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，藥品進(jìn)口“白名單”企業(yè)可以結(jié)合醫(yī)療機(jī)構(gòu)需求在天竺保稅區(qū)保稅備貨，保障罕見病患者用藥的連續(xù)性。

　　四是優(yōu)化“一次通關(guān)多次出區(qū)使用”進(jìn)口程序，將一次辦理《進(jìn)口藥品通關(guān)單》的罕見病臨床急需藥品多次出區(qū)使用。

　　五是建立全流程追溯體系，實(shí)現(xiàn)罕見病臨床急需藥品全過程追溯。

　　六是加強(qiáng)事中事后監(jiān)管，各單位依職責(zé)加強(qiáng)罕見病臨床急需藥品全流程監(jiān)督管理，形成閉環(huán)管理。

　　用藥前需取得患者或近親屬書面知情同意

　　《實(shí)施方案》同時(shí)提出加強(qiáng)組織領(lǐng)導(dǎo)、明確各方責(zé)任、規(guī)范診療行為等六方面的保障措施。北青報(bào)記者注意到，《實(shí)施方案》提出要明確各方責(zé)任，嚴(yán)格知情同意。其中，醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥品進(jìn)口企業(yè)依法對(duì)進(jìn)口藥品承擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)責(zé)任，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)制定責(zé)任風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)和免責(zé)相關(guān)規(guī)定。在用藥前，醫(yī)生應(yīng)向患者明確說明病情、用藥風(fēng)險(xiǎn)和其他需要告知的事項(xiàng)，并取得書面知情同意；不能或者不宜向患者說明的，應(yīng)當(dāng)向患者的近親屬說明，并取得其書面知情同意。

　　此外，《實(shí)施方案》提出要規(guī)范診療行為，加強(qiáng)使用管理。醫(yī)療機(jī)構(gòu)要制定臨床技術(shù)規(guī)范，監(jiān)測(cè)記錄臨時(shí)進(jìn)口藥品使用相關(guān)的臨床診療病歷及藥品安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、依從性、不良反應(yīng)等信息數(shù)據(jù)，制定完善的安全防范措施和風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)控處置預(yù)案，充分保障患者的知情同意權(quán)，制定臨床使用指南、倫理審查、多學(xué)科會(huì)診、診后跟蹤等制度機(jī)制等。市衛(wèi)生健康委應(yīng)指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照《醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理規(guī)定》做好使用管理，配合市藥監(jiān)局開展不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)和藥品信息化追溯。

　　市藥監(jiān)局應(yīng)建立罕見病臨床急需藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)、追溯召回等監(jiān)管機(jī)制，指導(dǎo)藥品進(jìn)口企業(yè)規(guī)范開展罕見病臨床急需藥品的運(yùn)輸存儲(chǔ)管理。

　　《實(shí)施方案》還鼓勵(lì)創(chuàng)新研發(fā)，支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展。探索在北京天竺綜合保稅區(qū)打造罕見病醫(yī)藥成果轉(zhuǎn)化示范基地，支持境外罕見病藥品在京注冊(cè)上市。順義區(qū)政府應(yīng)支持天竺綜合保稅區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)，在資金、人才等領(lǐng)域給予專項(xiàng)政策支持。北京天竺綜合保稅區(qū)管委會(huì)應(yīng)做好屬地保障與行業(yè)管理的綜合協(xié)調(diào)及風(fēng)險(xiǎn)聯(lián)動(dòng)處置工作；研究制定罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)實(shí)施方案，推動(dòng)相關(guān)部門做好整體謀劃布局，形成一攬子制度設(shè)計(jì)，加速產(chǎn)業(yè)集聚；督促藥品進(jìn)口企業(yè)規(guī)范運(yùn)營、落實(shí)責(zé)任；優(yōu)化營商環(huán)境，促進(jìn)相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

　　探索罕見病藥品保障“北京模式”

　　近年來，國家高度重視罕見病患者群體，著力加強(qiáng)罕見病研究和用藥保障。2022年6月23日國家藥監(jiān)局和國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布了《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》。2023年11月18日，國務(wù)院下發(fā)《國務(wù)院關(guān)于〈支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案〉的批復(fù)》（國函〔2023〕130號(hào)），提出“支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，探索進(jìn)口未在國內(nèi)注冊(cè)上市的罕見病藥品，由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)指導(dǎo)藥品使用”。

　　北青報(bào)記者了解到，《實(shí)施方案》堅(jiān)持服務(wù)臨床和閉環(huán)管理，聚焦北京市醫(yī)療機(jī)構(gòu)罕見病診療需求，持續(xù)提升罕見病藥品供應(yīng)的進(jìn)口效率和可持續(xù)性，積極借助信息化手段，實(shí)現(xiàn)全程溯源�！秾�(shí)施方案》設(shè)定2年的試行期限，將根據(jù)工作開展情況及時(shí)總結(jié)完善優(yōu)化，在試點(diǎn)的基礎(chǔ)上有序推進(jìn)。擬通過該《實(shí)施方案》探索多方聯(lián)動(dòng)、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障“北京模式”，為全面深入開展罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)提供有力支撐。